Xeljanz thuốc mới trong điều trị viêm khớp dạng thấp

Chia sẻ

Ngày 06 tháng 11 năm 2012, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration - FDA) đã chấp thuận thuốc Xeljanz (tofacitinib) để điều trị viêm khớp dạng thấp (rheumatoid arthritis - RA) cho người trưởng thành.

Thuốc được dùng điệu trị cho những người viêm khớp dạng thấp ở mức độ từ trung bình đến nặng không đáp ứng đầy đủ hoặc không dung nạp đối với thuốc methotrexate.

Viêm khớp dạng thấp là một bệnh tự miễn trong đó hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công một cách nhầm lẫn vào các mô khỏe mạnh bình thường, dẫn đến viêm khớp và tổ chức mô xung quanh khớp.

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa bệnh dịch Hoa Kỳ (Centers for Disease Control and Prevention), viêm khớp dạng thấp ảnh hưởng đến khoảng 1,5 triệu người Mỹ. Thuốc Xeljanz dạng viên sử dụng hai lần mỗi ngày, hoạt động bằng cách ngăn chặn các phân tử được gọi là “Janus kinase”, cơ chế quan trọng gây viêm khớp trong bệnh viêm khớp dạng thấp.

Tiến sỹ Badrul Chowdhury, Giám đốc Bộ phận Sản phẩm về Hô hấp, Dị ứng và Thấp khớp (Division of Pulmonary, Allergy, and Rheumatology Products) thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá thuốc của FDA (Center for Drug Evaluation and Research) phát biểu rằng:

“Xeljanz mang đến một lựa chọn mới cho điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp ở người trưởng thành đang mắc căn bệnh gây ảnh hưởng nhiều cho sức khỏe của họ, kể cả những người đáp ứng kém đối với methotrexate”.

Xeljanz đã được FDA chấp thuận sớm hơn thời gian dự kiến so với khoảng thời gian cần thiết để chấp thuận một thuốc theo toa, vào ngày 21 tháng 11 năm 2012, thời hạn mà FDA lên chương trình kế hoạch hoàn thành việc xem xét đánh giá ứng dụng thuốc.

Độ an toàn và tính hiệu quả của Xeljanz đã được đánh giá trong 7 thử nghiệm lâm sàng trên các bệnh nhân trưởng thành bị viêm khớp dạng thấp từ mức độ từ trung bình đến nặng.

Trong tất cả các thử nghiệm, bệnh nhân điều trị bằng Xeljanz đều cải thiện về đáp ứng lâm sàng cũng như vận động so với những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.

Việc sử dụng Xeljanz có liên quan đến sự gia tăng về nguy cơ các bệnh nhiễm trùng nặng bao gồm cả các nhiễm trùng cơ hội (các nhiễm trùng chủ yếu xuất hiện khi hệ thống miễn dịch bị ức chế), lao, các loại ung thư và u lymphô. Xeljanz có một cảnh báo mạnh mẽ cho những nguy cơ mất an toàn này.

Việc điều trị bằng Xeljanz cũng dẫn đến sự gia tăng cholesterol và các men gan cũng như sự giảm thiểu về số lượng huyết cầu. FDA đã chấp thuận Xeljanz với một Chiến lược Đánh giá và Giảm nhẹ Nguy cơ (Risk Evaluation and Mitigation Strategy - REMS) với một lượng thông tin về thuốc bao gồm: Hướng dẫn sử dụng thuốc (Mediction Guide) giúp tư vấn cho bệnh nhân về thông tin có thể mất an toàn khi dùng thuốc và một kế hoạch truyền thông để đưa thông tin cho các thày thuốc về những nguy cơ nghiêm trọng có liên quan đến Xeljanz.

Để nghiên cứu thêm những tác động lâu dài của Xeljanz đối với bệnh tim, ung thư và các nhiễm trùng nặng, cơ quan FDA đang yêu cầu tiến hành thêm một nghiên cứu sau thương mại hóa để đánh giá về 2 liều lượng khác nhau của Xeljanz và bao gồm cả một nhóm bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp khác đã được chấp thuận để so sánh.

Các phản ứng phụ phổ biến nhất của Xeljanz trong các thử nghiệm lâm sàng đó là các nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau đầu, tiêu chảy, viêm mũi và phần hầu họng. Xeljanz được tiếp thị bởi Công ty Pfizer Inc. có trụ sở tại New York.