Thuốc mới Vimizim điều trị một số rối loạn hiếm gặp ở trẻ em
Cục quản lý Thực phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Vimizim (elosulfase alfa) để điều trị một chứng rối loạn hiếm gặp của trẻ nhỏ là Mucopolysaccharidosis tuýp IVA, còn được gọi là hội chứng Morquio.
Rối loạn này là do bị mất một loại enzyme chuyển hóa dẫn đến một số vấn đề ảnh hưởng đến sự phát triển, tăng trưởng của xương khớp. Hiện này có đến khoảng 800 người ở Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi rối loạn này.
Vimizim thay thế enzyme không tồn tại, được gọi là GALNS. Sự an toàn và hiệu quả của thuốc đã được nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng với sự tham gia của 176 người, trong độ tuổi từ 5 đến 57. FDA cho biết các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm sốt, buồn nôn và nôn, nhức đầu, đau bụng , ớn lạnh và mệt mỏi.
Tuy nhiên, họ cho biết rằng sự an toàn và hiệu quả của thuốc vẫn chưa được đánh giá ở trẻ em dưới 5 tuổi. Nhãn mác của Vimizim có cảnh báo về các nguy cơ sốc phản vệ, phản ứng dị ứng có thể ảnh hưởng đến tính mạng.
Vimizim là loại thuốc điều trị hội chứng hiếm gặp ở trẻ em đầu tiên được xem xét để dùng điều trị. FDA đang nỗ lực khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị mới để điều trị những bệnh hiếm gặp ở trẻ em. Thuốc được phân phối bởi công ty Dược phẩm BioMarin, có trụ sở tại Novoto, California.
Hoài Thanh
Medical News Today