Thuốc mới Entyvio điều trị viêm loét đại tràng và bệnh Crohn
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Entyvio (vedolizumab), thuốc tiêm để điều trị bệnh viêm loét đại tràng ở mức độ vừa và bệnh nhân bị bệnh Crohn ở mức vừa đến nặng ở người lớn.
Entyvio được dùng để điều trị trong trường hợp một hoặc nhiều phương pháp điều trị tiêu chuẩn (corticosteroid, immunomodulators, hoặc thuốc chẹn yếu tố hoại tử khối u) không đem lại hiệu quả thích hợp.
Viêm đại tràng đang ảnh hưởng đến nhiều người trên thế giới
Viêm loét đại tràng là bệnh mãn tính ảnh hưởng đến khoảng 620.000 người Mỹ. Nó gây viêm và loét niêm mạc bên trong ruột già, là một trong hai hình thức chính của bệnh viêm ruột mãn tính. Tình trạng viêm có thể dẫn đến đau bụng, xuất huyết đường tiêu hóa, tiêu chảy. Bệnh Crohn là tình trạng viêm mãn tính, gây viêm, sưng và gây tổn thương đường tiêu hóa, còn được gọi là nhiễm khuẩn đường tiêu hóa (GI). Có tới hơn nửa triệu người Mỹ được chẩn đoán mắc bệnh Crohn.
Tiến sĩ Amy G. Egan, phó giám đốc Văn phòng đánh giá thuốc III tại trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA cho biết: “Viêm loét đại tràng và bệnh Crohn ảnh hưởng rất lớn đến chất lượng cuộc sống của người bệnh. Hiện tại vẫn chưa có cách chữa bệnh này, nên loại thuốc này cung cấp thêm một lựa chọn điều trị quan trọng mới đối với những bệnh nhân dùng những phương pháp điều trị thông thường mà không hiệu quả.”
Sự an toàn và hiệu quả của Entyvio đối với bệnh viêm loét đại tràng đã được nghiên cứu trong hai thử nghiệm lâm sàng với sự tham gia của khoảng 900 bệnh nhân đã từng điều trị bằng corticosteroids, immunomodulators hoặc thuốc chẹn yếu tố hoại tử khối u mà không thấy hiệu quả.
Nghiên cứu đánh giá bệnh nhân thông qua đo lường các tiêu chí: số lần đi tiêu, chảy máu trực tràng, kết quả nội soi và đánh giá tổng thể của bác sĩ. Kết quả cho thấy tỷ lệ những người tham gia điều trị bằng Entyvio có hiệu quả và cải thiện tình trạng bệnh hơn so với dùng giả dược và thuyên giảm bệnh hơn so với dùng costeroid. Kết quả cải thiện của đại tràng được xác định qua nội soi.
Sự an toàn và hiệu quả của Entyvio đối với bệnh Crohn đã được nghiên cứu trong ba thử nghiệm lâm sàng với sự tham gia của 1.500 bệnh nhân không có hiệu quả điều trị khi dùng corticosteroids, immunomodulators, hoặc thuốc chẹn yếu tố hoại tử khối u. Kết quả cho thấy một tỷ lệ lớn những người tham gia điều trị bằng Entyvio cho thấy có hiệu quả và cải thiện bệnh hơn so với giả dược và cũng cải thiện tốt hơn so với điều trị dùng corticosteroid.
Entyvio là một chất kháng thụ thể integrin. Thụ thể integrin là các protein thể hiện trên bề mặt của các tế bào nhất định. Thụ thể integrin có chức năng như cầu nối cho các tương tác tế bào - tế bào. Entyvio chặn tương tác của một thụ thể integrin cụ thể (thể hiện trên sự tuần hoàn tế bào viêm) với một loại protein đặc biệt (thể hiện trên các tế bào trong các thành bên trong mạch máu) và do đó ngăn chặn sự di chuyển của các tế bào viêm lưu thông trong những mạch máu và vào các khu vực viêm trong đường tiêu hóa.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng Entyvio bao gồm đau đầu, đau khớp, buồn nôn và sốt. Những rủi ro nghiêm trọng nhất liên quan đến Entyvio bao gồm nhiễm trùng nghiêm trọng, nhạy cảm - phản ứng do tiêm truyền và nhiễm độc gan. Một loại chất đối kháng thụ thể integrin gây nên chất trắng não đa ổ tiến triển (PML), nguy cơ nhiễm trùng hiếm gặp và thường gây chết hệ thống thần kinh trung ương.
PML xảy ra do một loại virus và thường chỉ xảy ra ở những bệnh nhân có hệ miễn dịch đang bị tổn hại. Không có trường hợp nào mắc PML trong những bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sang dùng Entyvio. Trong các thử nghiệm lâm sàng Entyvio, người tham gia được khám PML thường xuyên và đánh giá tất cả các triệu chứng thần kinh để tìm ra nguyên nhân gây nên khi cần thiết.
Bởi vì thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trong điều kiện kiểm soát chặt chẽ, phản ứng bất lợi trong các thử nghiệm lâm sàng của một loại thuốc có thể không phản ánh qua tỷ lệ mà có thể được quan sát thấy trong thực tế. Vì vậy, tuy có những trường hợp không bị PML trong thử nghiệm lâm sàng Entyvio, nhưng vẫn chưa chắc chắn về nguy cơ PML ở bệnh nhân dùng Entyvio. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên chú ý đến bất kỳ dấu hiệu và triệu chứng thần kinh nào mới ở các bệnh nhân dùng Entyvio. Entyvio được phân phối bởi Công ty Dược phẩm Mỹ Takeda.
Hoài Thanh
Theo FDA