Bệnh lao kháng thuốc đã có thuốc điều trị mới

FDA thông báo đây là loại thuốc chống lao đầu tiên được phê duyệt trong bốn thập kỷ qua. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho biết Sirturo đã được phê duyệt để sử dụng kết hợp với các loại thuốc cũ dùng cho điều trị lao kháng thuốc khi các lựa chọn khác không có hiệu quả.

Cơ quan này nói thêm rằng Sirturo nên được sử dụng một cách thận trọng bởi vì nó có nguy cơ gây ra các vấn đề về tim có thể gây tử vong. Bệnh lao đa kháng thuốc là một dạng của bệnh lao không đáp ứng với isonazid và rifampin hai trong bốn loại thuốc kháng sinh chính được quy định điều trị với căn bệnh này. Sirturo (bedaquiline) được bào chế đặc biệt để điều trị bệnh lao đa kháng thuốc.

Lao là một bệnh nhiễm trùng do Mycobacterium tuberculosis gây ra. Các chuyên gia nói rằng nó là một trong những căn bệnh nguy hiểm nhất. Bệnh lao lây qua không khí. Nó thường ảnh hưởng đến phổi, nhưng cũng có thể ảnh hưởng đến não, thận và các bộ phận khác của cơ thể.

Các Trung tâm kiểm soát dịch bệnh cho biết trong năm 2011, gần 9.000.000 người trên toàn thế giới đã bị bệnh lao, trong đó có 10.528 ở Mỹ. Bedaquiline ức chế một loại enzyme giúp cho Mycobacterium tuberculosis cần để nhân lên và lan rộng ra khắp cơ thể con người.

Edward Cox, MD, MPH, Giám đốc văn phòng các sản phẩm kháng sinh tại Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA, cho biết: "Lao kháng nhiều thuốc đặt ra một mối đe dọa về sức khỏe nghiêm trọng trên quy mô toàn thế giới, và Sirturo cung cấp một giải pháp điều trị cho những bệnh nhân không có các lựa chọn điều trị có sẵn, tuy nhiên vì thuốc cũng mang một số rủi ro đáng kể, các bác sĩ nên thận trọng sử dụng nó một cách thích hợp và chỉ dùng cho những bệnh nhân không có các lựa chọn điều trị khác.

" Mặc dù có 9 bệnh nhân dùng Sirturo trong một thử nghiệm lâm sàng chết so với 2 bệnh nhân dùng giả dược, nhưng FDA đã phê chuẩn Sirturo theo tiêu chuẩn phê duyệt khẩn cấp( sử dụng trong tình trạng bệnh dịch khẩn cấp).

Trong những trường hợp như vậy, Cơ quan quản lý có thể phê duyệt các loại thuốc mới dựa trên tiềm năng hứa hẹn của thuốc với những dữ liệu sơ bộ, trong khi Johnson & Johnson (Janssen Therapeutics), nhà sản xuất Sirturo, phải thực hiện thêm các nghiên cứu để xác nhận tính hiệu quả và an toàn của nó.

Sirturo cũng được ưu tiên cấp tạm thời theo dõi đánh giá nhanh, và chỉ định sử dụng sản phẩm đơn độc. Vì thuốc cho thấy tiềm năng "đáp ứng được một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trước đó và có tiềm năng điều trị an toàn và hiệu quả mà không có liệu pháp thay thế thỏa đáng tồn tại, và được dự định để điều trị một căn bệnh hiếm gặp, tương ứng".

FDA nói Sirturo (bedaquiline) có một cảnh báo ghi trên hộp, giải thích cho bệnh nhân và các bác sĩ rằng thuốc có thể ảnh hưởng đến các hoạt động điện học của tim (QT kéo dài), mà có thể dẫn đến nhịp tim bất thường và có thể gây tử vong. Tất cả các trường hợp tử vong ở nhóm dùng giả dược ở các nghiên cứu trên người được kiểm tra bởi FDA đều liên quan đến bệnh lao.

Trong số những người tham gia dùng Sirturo, nguyên nhân của 4 người chết không thể xác định được, có nghĩa là có thể có liên quan đến thuốc. Janssen Therapeutics sẽ cung cấp các tài liệu hướng dẫn để đảm bảo thuốc được sử dụng đúng cách. Công ty sẽ quản lý phân phối sản phẩm từ một nguồn duy nhất.

Hai thử nghiệm lâm sàng 2 giai đoạn FDA đánh giá hai giai đoạn của 2 thử nghiệm lâm sàng để xác định tính an toàn và hiệu quả của Sirturo. Trong thử nghiệm đầu tiên, bệnh nhân được lựa chọn ngẫu nhiên để được điều trị với Sirturo cùng với thuốc lao khác, hoặc giả dược cùng với thuốc lao khác. Trong thử nghiệm thứ hai bệnh nhân được dùng Sirturo cộng với thuốc lao khác. Nghiên cứu này được thực hiện liên tục.

Trong cả hai nghiên cứu, mục đích là để xác định mất bao lâu để đờm của bệnh nhân sẽ không còn M. tuberculosis. Trong thử nghiệm đầu tiên, đờm của nhóm dùng Sirturo kết hợp điều trị, không còn M. tuberculosis trong 83 ngày, so với 125 ngày đối với những người dùng giả dược. Thử nghiệm thứ hai cho đến hiện tại đã hỗ trợ được các kết quả của thử nghiệm đầu tiên.

Trong hai thử nghiệm, tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm đau đầu, đau khớp và buồn nôn. Paul Stoffels, MD, Giám đốc khoa học và Chủ tịch toàn cầu,của tập đoàn dược phẩm Johnson & Johnson, cho biết: "Sirturo lần đầu tiên được phát hiện trong phòng thí nghiệm của chúng tôi từ hơn một thập kỷ trước đây và rất vui mừng khi thấy phát hiện mới của chúng tôi được sự chấp thuận khẩn cấp là một trong những thuốc đi tiên phong trong điều trị M. tuberculosis trong vòng 40 năm qua với một phát minh mới, nó đã nhấn mạnh cam kết của chúng tôi là một công ty chuyên khám phá, phát triển và có trách nhiệm cung cấp các loại thuốc sáng tạo mới giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng y tế trước đây. "

Tiến sĩ Lee Reichman, Giám đốc điều hành viện Lao của Trường Đại học Y New Jersey nói rằng : Sirturis là loại thuốc đầu tiên điều trị lao kháng đa thuốc, nhu cầu hiện tại là rất lớn. Ông mô tả thuốc này là một bước quan trọng trong sự phát triển của hoạt chất mới cho "căn bệnh truyền nhiễm và nghiêm trọng".

Tuy nhiên Hội bảo vệ người tiêu dùng kêu gọi FDA không phê duyệt Sirturo (bedaquiline) Các nhóm Hội bảo vệ người tiêu dùng, đã viết thư cho FDA đôn đốc Cơ quan này không phê duyệt bedaquiline, bởi vì những nguy hiểm liên quan đến thuốc xuất hiện trong các thử nghiệm lâm sàng.

Trong một bức thư gửi cho FDA, Hội bảo vệ người tiêu dùng bày tỏ sự phản đối mạnh mẽ của mình cho sự chấp thuận khẩn cấp cho Sirturo vì rất nguy hiểm cho bệnh nhân " khả năng tử vong khi dùng bedaquiline hơn năm lần so với những người dùng giả dược". Bức thư nêu rõ: "Trước những bằng chứng lâm sàng các trường hợp tử vong tăng lên, bao gồm cả các trường hợp tử vong do bệnh lao hoặc các nguyên nhân có liên quan đến bệnh lao ở những bệnh nhân được dùng bedaquiline, so với những người dùng giả dược, không có lý gì phải chấp thuận khẩn cấp đối với thuốc Sirturo ".

Christian Nordqvist- Medical News Today

Bs Trịnh Kim Bảng(dịch)

Thuốc điều trị | Thuốc mới